Редактор генома впервые испытали на человеке
Ученые США стали первым, кто использовал генный редактор CRISPR внутри человека. Ранее технология лечила лишь больные клетки, которых вырастили в лаборатории, а возможность помочь непосредственно людям была недостижимой. Теперь же технология пригодилась больному амаврозом Лебера. Это наследственный дефект гена, который лишает человека зрения. Об испытаниях сообщили в биотехнологической компании Editas Medicine, занимавшейся лечением.
- Это действительно историческое событие - для науки, медицины, а главное - для людей, живущим с этой болезнью глаз, - заявила Синтия Коллинз, президент и главный исполнительный директор Editas Medicine.
Операцию сделали в глазном институте Кейси при орегонском Университете здоровья и науки в Портленде. Через месяц будет понятно, восстановилось ли зрение. Если первые опыты пройдут безвредно, CRISPR испытают на 18 больных врожденной слепотой, среди которых взрослые и дети.
Ававроз Лебера поражает одного из 40 000 новорожденных. Лекарства пока не придумали. Пациенту, о котором идет речь, вкололи в область глаза экспериментальный препарат AGN-151587. Он доставляет редактор генов CRISPR непосредственно в больные клетки глаза. Ожидают, что CRISPR проникнет в клетки и поправит геном по сценарию "вырезай и вставляй", который используют для удаления мутаций.
Редактирование CRISPR является постоянным, а это означает, что пациентам может хватить всего одной процедуры.
CRISPR уже был в центре внимания. В ноябре 2018 года китайский ученый Хэ Цзянькуй заявил, что якобы впервые отредактировал эмбрионы человека, в итоге родились девочки-близняшки. Научное сообщество возмутила работа китайца, которая, как позже сделали вывод, обошла этические нормы. Однако власти Китая заявили, что еще одна женщина вынашивает ГМО-ребенка: Цзянькуй попытался спасти ВИЧ не одну семью, переживавшую, что дети получат вирус по наследству. В декабре 2019 года Цзянькуя засудили.
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ
Американцы залатали огромные раны 3D-принтером. Искусственные мышцы впервые прижились
В США врачи в рекордные сроки вылечили рану, использовав мышцы, которые напечатали на 3D-принтере.
